Alnylam Pharmaceuticals是RNA干扰(RNAi)治疗研究的领导者。RNAi是细胞内一种自然发生的生物通路，用于序列特异性沉默和调控基因表达。Alnylam有5种药物上市:Onpattro和Amvuttra治疗hATTR淀粉样变，Givlaari治疗急性肝卟啉，Oxlumo治疗原发性高草酸尿1型，Leqvio治疗高胆固醇血症。它也有几个不同治疗领域的临床项目:遗传药物;cardio-metabolic疾病;肝脏感染性疾病和中枢神经系统/眼部疾病。来自研究合作伙伴的预付费用提高了Alnylam的现金水平，该公司有望从合作伙伴关系下的药物商业化中看到更多的里程碑和版税。